CRISPR

De manera simple podemos definir que la tecnología CRISPR es una reciente herramienta de edición del genoma que actúa como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de forma específica y permitir la inserción de cambios en la misma.

El proceso de edición genómica con CRISPR-Cas9 incluye dos pasos. En una primera etapa, el ARN guía, complementario a la región del ADN que se quiere modificar y sintetizado previamente, se asocia con la enzima Cas9. Además, gracias a las reglas de complementariedad de nucleótidos,  el ARN hibrida con la secuencia de interés presente en el genoma, dirigiendo a la endonucleasa Cas9 a cortar el ADN en la región concreta. En la segunda etapa se activan los mecanismos naturales de reparación del ADN fragmentado. Esta reparación resulta en algunos casos, en la aparición de mutaciones de inserción o deleción, que si están localizadas dentro de un gen pueden dar lugar a la pérdida de producción de la proteína que codifica. Así, una posible aplicación es la de inhabilitar genes. Concluyendo, permite editar y

corregir una región del genoma de cualquier célula, incluidas las células humanas. Una de las ventajas es que presenta la posibilidad de curar enfermedades genéticas.

Si bien podemos observar que es muy beneficiosa, también tiene su lado opuesto. Según explicaba Stephen Tsang de Columbia: "Creemos que es fundamental que la comunidad científica tenga en cuenta los riesgos potenciales de todas las mutaciones indeseadas causadas por CRISPR, incluyendo mutaciones en las regiones no codificantes". Es decir, no es tanto que CRISPR produzca mutaciones no deseadas (que lo hace), como que desconocemos dichas mutaciones y sus posibles efectos.